近日，北京协和医院儿科团队联合南方春富（儿童）血液病研究院在《过敏及临床免疫学杂志》发表了一项使用异基因造血干细胞移植治疗赖氨酸尿蛋白不耐受症（LPI）的研究成果。这是国际上首个通过异基因造血干细胞移植治疗LPI的成功事例，且长达4年的随访结果显示，该患儿已经完全恢复健康。

——中国科学报

科济药业旗下一靶向Claudin18.2（CLDN18.2）蛋白的自体CAR-T细胞候选产品—CT041，获国家药品监督管理局IND批准用于CLDN18.2表达阳性的胰腺癌术后辅助治疗。CT041是一种潜在全球同类首创的、靶向CLDN18.2蛋白的自体CAR-T细胞候选产品，用于治疗CLDN18.2阳性实体瘤，主要治疗胃癌/食管胃结合部腺癌及胰腺癌。

——新华网

4月20日，一篇在欧洲血液学协会（EHA）年会网站上出现的研究摘要引起多家行业媒体的关注（该摘要目前已删除）。这一摘要显示，杨森公司和传奇生物联合开发的CAR-T疗法Carvykti在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者的3期临床试验CARTITUDE-4中，与标准治疗相比，将患者疾病进展风险降低74%。超越此前市场最乐观的60%-70%的下降比率。

——Endpts

4月18日，强生发布2023年一季度财报。报告期内，公司实现营业收入247亿美元，同比增长5.6%，其中制药业务营收134亿美元，同比增长4.2%。其中，强生引进传奇生物的CAR-T疗法Carvykti，销售额为7200万美元。

——北京商报

一项新的研究表明，某些干细胞具有在毛囊的生长区之间移动的独特能力，但随着人们年龄的增长，它们会被困住，从而失去成熟和保持头发颜色的能力。黑素细胞干细胞（McSCs）在其最原始的干细胞状态和成熟的下一个阶段（过渡扩增状态）之间转换，并取决于它们的位置。研究人员发现，随着头发老化、脱落，然后反复长出，越来越多的McSCs被困在被称为毛囊隆起的干细胞区中。它们留在那里，不会成熟到转运扩增状态，也不会回到它们在毛胚室的原始位置，在那里WNT蛋白会刺激它们再生成色素细胞。

——Nature

加州大学戴维斯分校健康中心的研究人员已经在他们的临床试验中给第二名参与者服用了药物，该试验旨在利用CAR-T细胞疗法确定治疗艾滋病的潜在方法。这项新研究使用了CAR-T免疫疗法，使它们能够识别和靶向HIV细胞，从而在没有药物的情况下控制病毒。8月中旬，第一位参与者在加州大学戴维斯医学中心接受了抗hiv双car T细胞治疗。该试验是首个研究双car t细胞疗法治疗艾滋病的人体临床研究。

——AAAS

德克萨斯大学圣安东尼奥健康科学中心的研究人员发现，某些免疫细胞具有归巢特性，在婴儿出生时将它们引导到皮肤上以保护婴儿。这些T细胞在皮肤上的定位不仅在出生时很重要，对终身免疫也很重要。这种皮肤归巢细胞被称为不变杀伤T细胞(iNKT)。这些免疫细胞来自一种叫做胸腺的器官，并在其中编程。在人类中，这个器官位于肺之间。该文章出现在2023年2月的《Nature Immunology》杂志封面上。

——生物通